La edición genética para combatir el colesterol está entre los ensayos clínicos más prometedores para 2024 según la revista @Nature
Alrededor de 1/300 personas padece hipercolesterolemia familiar, lo que la hace ser una de las afecciones genéticas hereditarias más comunes-
La hipercolesterolemia familiar es causada por mutaciones en el gen PCSK9, que codifica una proteína que descompone los receptores de lipoproteínas de baja densidad (LDL).
El ensayo heart-1 es el primer estudio en humanos sobre la edición de bases de ADN in vivo
Se utilizará VERVE-101, un medicamento de edición de bases que inactiva el gen PCSK9 mutado y así reduce de forma duradera el colesterol LDL
#EspecialidadGenéticaYA
https://www.nature.com/articles/s41591-023-02699-5
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